Follistatin inhibitor Miostatyny - nowa możliwość leczenia chorób mięśni

Zawsze wyobrażałem sobie, że terapia genetyczna dotycząca chorób mięśni będzie polegała na zamianie wadliwego genu i zastąpienie go przez gen działający prawidłowo. Naukowcy z Nationwide Children’s Hospital w USA poszli inną drogą, która w przyszłości może przynieść znaczące wzmocnienie chorych mięśni. W opracowanej przez nich terapii genetycznej postanowili wykorzystać naturalny mechanizm występujący w organizmie każdego człowieka. Każdy z nas w mięśniach posiada proteinę o nazwie miostatyna, która zapobiega nadmiernemu rozrostowi mięśni. Osobnicy pozbawieni tej substancji są bardzo mocno umięśnieni. Naukowcy Jerry Mendell i Brian Kaspar odkryli sposób jak zablokować miostatynę wykorzystując do tego proteinę Follistatin. Dostarczenie genu proteiny do organizmu odbywa się poprzez wirusy, które wstrzykiwane są do mięśni. Przeprowadzono bardzo udane testy na myszach oraz małpach uzyskując wzrost masy i siły mięśniowej, nie zauważono skutków ubocznych. W najbliższym czasie mają zostać podjęte próby kliniczne z osobami dotkniętymi chorobami mięśni.

Kilka artykułów dotyczących tego tematu:

Dokumentacja dotycząca dotychczasowych ustaleń na temat Follistatin

Artykuł na Parent Project